（中國北京2022年10月28日）香港維健醫藥集團（“維健醫藥”）創始人、董事長兼CEO王威先生今日宣布，罕見病新藥“苯丁酸甘油酯口服液”獲中國臺灣地區罕見疾病藥物資格認定。這對于中國臺灣地區的尿素循環障礙患者群體早日用上新藥具有里程碑意義。在此之前，中國國家藥品監督管理局已正式受理了“苯丁酸甘油酯口服液”在中國大陸地區免上市前臨床研究的上市許可申請，并授予優先審評資格。

      維健醫藥作為一家創新型生物醫藥公司，一直秉持“患者為先”的初心，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫療需求的患者提供創新療法的服務理念。此次苯丁酸甘油酯口服液在中國臺灣地區獲罕見疾病藥物資格認定，充分展示了維健醫藥勇于擔當的企業精神，以及持續為罕見病患者藥物可及不斷開拓進取的創業精神。

      苯丁酸甘油酯口服液在中國臺灣地區獲罕見疾病藥物資格認定，用于治療不能通過限制蛋白質的攝入和/或單純補充氨基酸控制的尿素循環障礙患者的長期輔助治療。尿素循環障礙（UCDs）是一種罕見的遺傳代謝性疾病，主要表現為新生兒期或之后出現的高氨血癥。臨床表現包括：類似腦炎或藥物中毒的意識水平改變、急性腦病、癲癇、嗜睡、精神障礙等。高氨血癥會導致嚴重的神經認知功能損害、昏迷甚至死亡。

      2020年12月，維健醫藥和Immedica Pharma AB宣布雙方簽署協議，根據該協議，維健醫藥獲得苯丁酸甘油酯口服液在大中華區、韓國、新加坡、越南、印度尼西亞、馬來西亞、菲律賓和泰國的獨家商業化權益。

      關于維健醫藥：

      香港維健醫藥集團（“維健醫藥”）成立于2006年，是一家立足中國、面向全球的創新型生物醫藥公司，致力于為患有罕見病和其他未滿足醫療需求的患者提供創新療法。集團已先后與多個全球領先的生物制藥公司建立了長期戰略合作關系，建立了一個獨特的多元化的產品組合，并擁有多個已上市和處于臨床后期階段的產品，包括孤兒藥及?？扑幤?，并將持續從全球范圍內引進更多的創新型藥物。更多信息請訪問公司官網，或者關注“維健醫藥”微信公眾號。

推薦閱讀：葉紫網